Kommentar

28 børn med muskelsvind svækkes, mens Medicinrådet tilbageholder effektiv behandling

Mens børn med muskelsvind i andre lande har adgang til medicin, der bremser deres sygdom, så de bibeholder evnen til selv at spise, skrive på computer og tale forståeligt, må danske børn undvære behandlingen, som Medicinrådet ikke vil anerkende, skriver Marlene Schmidt og Lise Danelund, der begge er mødre til børn med muskelsvindsdiagnosen SMA, i dette debatindlæg
I Danmark har 28 børn muskelsvindsygdommen SMA. Lægemidlet Spinraza har beviste gavnlige effekter for SMA patienter, men i Danmark gives det ikke til børnene, ifølge Medicinrådet, simpelthen fordi det er for dyrt.

I Danmark har 28 børn muskelsvindsygdommen SMA. Lægemidlet Spinraza har beviste gavnlige effekter for SMA patienter, men i Danmark gives det ikke til børnene, ifølge Medicinrådet, simpelthen fordi det er for dyrt.

Peter Nygaard Christensen

27. juni 2020

I Danmark sidder 28 børn med muskelsvindsdiagnosen SMA og deres familier og venter. Børnenes tilstand forværres, da deres diagnose betyder, at de langsomt mister muskelkraft. Tidligere kunne den udvikling ikke stoppes. Men det kan den nu. Og det sker over hele verden for børn med SMA, som nu får en ny medicin, der hedder Spinraza.

Medicinen kom også til Danmark for tre år siden, men den nåede aldrig ud til de børn og unge, som har brug for den. Det danske Medicinråd sagde stop og ville kun anbefale medicinen til børn under seks år. De mener ikke, at den virker ’nok’, hvis barnet er ældre.

Det betyder, at 28 børn kan se til, mens andre børn behandles og oplever, at deres sygdom bremses, så de bibeholder evnen til selv at spise, skrive på computer, tale tydeligt og forståeligt eller andet, som vi andre tager for givet i livet. Nogle får endda også funktioner tilbage.

Mandag den 29. juni drøftes medicinen Spinraza igen i det danske prioriteringsorgan Medicinrådet, som har fået til opgave at anbefale ny medicin ud fra pris og effekt. Trods indikationer på det modsatte håber vi stadig, at rådet vil ændre sin hidtidige beslutning.

Urimelig ventetid

Siden 2017 har Medicinrådet drøftet Spinraza utallige gange. Nok gange til, at selv dem, som har desperat brug for behandling, er ved at opgive håbet. De mange drøftelser kan vi kun tolke som tvivl.

Tvivl om, hvorvidt man kan tillade sig at frarøve børn en dokumenteret og godkendt effektiv behandling, især når de ikke har et alternativ.

Tvivl om, hvorvidt man i Medicinrådet virkelig ved bedre end alle verdens førende eksperter på området.

Tvivl om, hvorvidt Danmark gør det rigtige ved at gå enegang i Europa, når stort set alle andre europæiske børn kan få medicinen.

Tvivl om, hvorvidt det skal være prisen og ikke barnets liv og førlighed, som er tungen på vægtskålen.

Tvivl om, hvorvidt man kan bruge en forhandlingsstrategi, hvor det er børn, der betaler prisen, mens samfundet sparer.

Og tvivl om ikke man burde lade ovenstående urimelige tvivl komme børnene til gode, mens rådet diskuterer videre.

Hvad der er tabt, er tabt

Vi er ikke i tvivl. Det er uetisk, umenneskeligt og usagligt at blokere børn fra en medicinsk behandling, som er anerkendt og for længst indført i vores nabolande.

Mens vi i Danmark diskuterer værdien af de data, som ligger til grund for behandlingen, og som internationalt betragtes som banebrydende, behandles stort set alle andre børn i Europa. Vi er ikke i tvivl om, at dét at stoppe sygdommen er værd at betale for. Eksperter på området og neurologer fra hele verden er heller ikke i tvivl.

Så hvad venter Medicinrådet på? Ventetiden er måske gratis for rådet – det er den ikke for børnene.

I løbet af de tre år Medicinrådet har brugt på prisforhandlinger og diskussioner om datavaliditet, har de 28 ubehandlede børn med SMA lidt betydelige, formodentlig irreversible funktionstab.

Mister man en tommelfinger i en arbejdsulykke, betragtes man som 20-25 procent invalid. Mister man som følge af muskelsvind evnen til at kunne bruge sine fingre til at kunne skrive på computer, arbejde, klø sig, åbne sin mobiltelefon, sende en sms (fortsæt selv listen!), betragtes det tilsyneladende af Medicinrådet som et funktionstab uden betydning. Dette på trods af, at det måske er en af de få selvstændige funktioner, man har tilbage.

Med stærkt fremadskridende sygdomme vil man ikke altid se markante fremskridt i form af øget funktionsevne. Men man vil se en mirakuløs stagnation, som kan hindre yderligere invalidering og sikre et langt og værdigt liv.

Præcis som når vi behandler for hiv, diabetes og KOL, bør Medicinrådet i overensstemmelse med fageksperternes vurderinger acceptere, at behandling for at undgå forværring af SMA også er et videnskabeligt kvantespring.

Medicinrådet skal nu drøfte sagen igen. Det viser sig, at selv en acceptabel pris måske ikke er nok til, at rådet vil udvide adgangen til behandling. Fastholdes de nuværende restriktioner, ønsker vi svar på, hvad det er, der gør, at Medicinrådet ikke vil anerkende virkningen af en medicin, som børnene med SMA vil kunne tilbydes i alle de europæiske lande, som vi normalt sammenligner os med.

Hvad får Medicinrådet til at tolke de foreliggende data så markant anderledes og handle i modstrid med anbefalinger fra førende neurologer og fagfolk med dybdegående indsigt?

Hvad er prisen for at behandle et barn, som ikke har andre muligheder for behandling? Og hvor er viljen til at hjælpe de 28 børn, som lige nu er ladt i stikken?

Marlene Schmidt, socialrådgiver, jurastuderende og mor til pige på 13 år med SMA. Lise Danelund, gymnasielærer og mor til dreng på 11 år med SMA.

Bliv opdateret med nyt om disse emner på mail

Vores abonnenter kalder os kritisk, seriøs og troværdig.
Få ubegrænset adgang med et digitalt abonnement.
Prøv en måned gratis.

Prøv nu

Er du abonnent? Log ind her

Anbefalinger

  • Werner Gass
  • Jon Mangerel
Werner Gass og Jon Mangerel anbefalede denne artikel

Kommentarer

Cristina Nielsen

Jeg kan godt forstå jeres desperation som forældre. Jeg læser på nettet at prisen på Spinraza er 3,72 mio. kr. det første år og 1,86 mio. kr. årene efter. Det lyder helt vanvittigt. Der er noget helt galt med systemet, når livsvigtig medicin kan have uopnåelige priser.

Else Marie Arevad, Thomas Andersen, Susanne Kaspersen og Gitte Loeyche anbefalede denne kommentar
Søren Kristensen

Gad vide hvad rationalet er hos medicinfabrikanterne, når de udvikler medicin der er så dyr at kunderne ikke har råd til at købe den?

Ete Forchhammer , Else Marie Arevad, Susanne Kaspersen og Gitte Loeyche anbefalede denne kommentar
Henning Kjær

Måske skriverne skulle henvende sig til medicinproduenten, for at de skal sætte en betalelig pris.
Her virker det som om skriverne er en del af markedsføringen.

Mads Kjærgård

Men "hver liv tæller" right? Vi har tabt 200 milliarder på at redde nogle enkelte liv. Og nu snakker vi om 1.8 million? Er folk da blevet gale?

Thomas Andersen

Medicinalindustrien vil gerne have forrentet deres investering, så hvis der ikke bliver sat grænser for hvad det offentlige vil betale for en given medicin, så vil industrien sætte de mest sindssyge priser.

Indtil vi får statslige medicinalvirksomheder, eller et fornuftigt (lovbestemt) forhold mellem udvikling og profit i de private, så er vi desværre nødt til at forhandle med syge mennesker som gidsler. Hvor tragisk det end er.

Mads Kjærgård

Gælder vist ikke en Corona vacine! For fanden, det er børn! Hvis nogen vil forstalte en indsamling, så giver jeg gerne en skilling. Også selvom jeg ikke har nogen. Men fand'me nej, ikke bruge milliarder på folk, der er 80+ og så lade børn i stikken. Det stinker squ! Der er heller ikke nogen grænser, når vi skal bruge penge på bomber! Men det er ikke tragisk, det er dumt. Så må staten squ blande sig, det er den jo ikke for fin til ellers! Så hvorfor nu? Well som Shadow sagde, "hvis helvede er de andre, så er lufthavne skærsilden." Nogle gange så er helvede bare de andre, såfremt nogen kan følge mig? Men jeg betaler gerne det mere i skat, for at børn ikke skal lide. Det er ikke ok!

Mads Kjærgård

Men jeg lader til at være i mindretal her. Så vil jeg glæde mig over, at de velbeslåede har fået billige DSB billetter, og så konstatere, at "Fanden hytter sine egne"

Jeg er helt enig Mads Kjærgård. Der er stemmer i ældrepolitikken, ikke i handicappolitikken. Mon ikke det kan forklare mange prioriteringet?

Mads Kjærgård

Tror jeg, men jeg kan i hvert fald efterhånden konstatere, at Informations læsere er nogle stokkonservative ældre DJØFere. Sorry to say, eller også er det nationens læsere, der har flyttet platform! Nu bliver jeg nok slettet af lægdsrullen , men hvad pokker? :-)

Marianne Jespersen

Det etablerede Medicinråd skal bla. sikre at den sygehusmedicin, der gives i det offentlige her i Danmark ikke er for dyr i forhold til effekt og alternativer. Problemet med disse børn og spinraza er helt konkret, at der ikke findes alternativer, at prisen nok er ret høj/ meget høj pr behandlet person, men der er ikke ret mange af disse børn. DVS. at tilbyde behandlining af disse børn vil aldrig nogensinde vælte det offentliges udgifter. Patientrepræsentanter i medicinrådet har da også været imod beslutningen bl.a. fordi man mener at Medicinrådet ikke overholder sine egne grundprincipper da der ikke er alternativer. Man skal være opmærksom på at Danske Regioner er i gang med at nedsætte et Behandlingsråd, hvor man vil udvide området for prioritering til ikke bare at omfatte dyr medicin, men også anden dyr behandling. Sammensætningen vil blive domineret af økonomer og administrative folk fra regionerne. Spinraza er et eksempel på hvordan tænkningen kan være når man politisk vælger at stramme økonomien på sundhedsområdet og i øvrigt accepterer "regelsættet" omkring profit for medicinalindustrien. Sjældne patientgrupper med alvorlige sygdomme og svære handicap risikerer især at blive tabere når prisen pr. vundet kvalitetsjusteret leveår, bliver målestokken for hvad vi som samfund vil investere i. Der er en række grundlæggende principper vi som samfund bliver nødt til at få drøftet meget ordentligt og grundigt.

Ete Forchhammer , Trond Meiring og Bent Koed anbefalede denne kommentar
Ditte Jensen

En meget svær etisk debat om prioritering. Problemet er vel ikke, sådan som jeg forstår det, at man ikke vil ofre penge på syge børn. Problemet er vel den manglende dokumentation for effekt på børn, der allerede har levet en del år med sygdommen? Man giver jo allerede præparatet til de børn, hvor det viser sig, at der kan opnås betydelige forbedringer. Medicinpriserne er helt ublu og har været på himmelflugt i årevis og der er nok efterhånden, desværre nødt til at ske en prioritering. Pengene til medicin skal jo findes andet steds i sundhedsvæsnet.

Det er rigtig er prisen er høj, men det er liste prisen som kan findes på nettet og ikke den reelle pris i dag. Norge og Sverige har for 2 år siden fået forhandlet en lavere pris hjem, men det var ikke nok for Danmark som senere har fået yderligere rabat. Men det er hemmeligt hvad resultatet er blevet. Medicinalfirmaet som har patentet har altså givet sig og det har taget over 20 år at udvikle denne behandling som er den første og eneste behandling der tilbydes patienter med SMA, så patentet har ikke været gratis - forskningen skal tjenes hjem. Der er også over de 3 år medicinen har været tilgængelig kommet mere dokumentation for at den virker - uanset alder, så det med at der mangler evidens passer ikke. Holland har f.eks. tydeligt dokumenteret at Spinraza også virker på voksne og midaldrende patienter. SMA er en fremadskridende lidelse som betyder at patienter skal have mere og mere fysisk hjælp i form af handicapbil, kørestol, hjælpemidler og personlige hjælpere. Hjælpere som også skal følge med på firmarejser, for mange af disse patienter er intelligente med erhvervsarbejde i det omfang deres lidelse tillader. Der er således omkostninger at spare i det lange løb ved at behandle. Men det er en anden kasse. Jeg kan ikke forstå at vi i Danmark ikke har råd til det, når de kan få råd til det i alle vores nabolande og ikke mindst Italien, der nu skal have penge fra Danmark for at sænke skatten og nedsætte pensionsalderen igennem EU. Kan vi som samfund være bekendt at nægte de sjældne patientgrupper hjælp målt på hvad et liv er værd fordi mængden af solgt medicin nødvendigvis også bliver meget lille fordi der kun er ganske få patienter at sælge den til. Et af de principper som Medicinrådet skal agere efter er bl.a. at de skal tilgodese små patientgrupper og acceptere mindre forsøgsgrupper og mindre fokus på prisen - men det virker mere som at det er blevet et princip for rådet at dette præparat skal ikke tilbydes selv om patientens egen læge anbefaler det.